Olemasolev Ravim Muudab Hiirtel Vaimse Alaarengu Vormi

2023 Autor: Peter Bradberry | [email protected]. Viimati modifitseeritud: 2023-07-27 17:19

Teadlased loodavad, et ravimid suudavad ravida autismi põhjustatud õpihäireid.

Uurijate sõnul võib ravimit, mis on juba turul täiesti sõltumatu seisundi tõttu, kasutada autismiga seotud vaimse alaarengu vormi raviks - kui hiirtega tehtud uuringu tulemused vastu peavad.

Teadlased kasutasid hiirtel tuberkuloosskleroosikompleksiks (TSC) seotud õppehäirete raviks rapamütsiini - ravimit, mille arstid määravad siirdatud patsientidele, et vältida nende keha tagasilükkamist uutesse organitesse. TSC on haruldane geneetiline häire, mis põhjustab ajukasvajaid, krampe, õpiraskusi, nahakahjustusi ja neerukasvajaid 50 000 ameeriklasel ja miljonil inimesel kogu maailmas, kellel on see haigus.

Pooled TSC-ga põdevatest inimestest on autistlikud ja tervelt iga viies haigusseisundis inimene kannatab ka vaimse alaarengu all, seega on lootus, et rapamütsiini võib kasutada õpiraskuste ja lühiajalise mälupuuduse raviks igasuguse autismi korral. noh, ütleb neurobioloog ja loodusmeditsiini uuringu kaasautor Alcino Silva David Geffeni meditsiinikoolist Los Angelese California ülikoolist.

Silva ja tema kolleegid lõid TSC-ga hiired, eemaldades geeni TSC2 ühe eksemplari. (Kui teadlased kustutavad mõlemad geenikoopiad, surevad saadud hiired varsti pärast sündi.) Kui mõlemad geeni koopiad on sisse lülitatud nii hiirtel kui inimestel, toodavad ja reguleerivad nad valke, mis aitavad tugevdada närvirakkude vahelisi seoseid, mida aju peab meeles pidama ja õppima.

TSC-hiired said kehvasti läbi erinevate õppekatsete, näiteks meenutades veekogus platvormi asukohta, ja tehes puurides vahet, mis nende sees oli. Hiirtel ütleb Silva: "õppimine ja mälu on häiritud täpselt nii, nagu neid mõjutavad enamus tuberoosse skleroosiga patsiendid".

Miks siis proovida rapamütsiini? Silva ütleb, et meeskond sai selle idee pärast seda, kui nad said aru, et ravim reguleerib ühte TSC-geeni valke just keha erinevates osades. Kui nad proovisid kolme kuni kuue kuu vanuseid loomi hiirtel täiskasvanuks saades, võrdsustasid Silva-rapamütsiin normaalse ja TSC hiire mänguvõimalused juba kolme päevaga.

"Üllatav on see, et me võiksime rapamütsiini anda täiskasvanud hiirtele ja nende seisundit muuta," selgitab Silva. "Me ei teadnud …, et see ravim oleks sama tõhus nii õpiraskuste korral" kui ka kudede hülgamise korral.

Rapamütsiin maksab siirdatud retsipientidele umbes 1 000 dollarit kuus. See pärsib keha immuunsüsteemi, mis on vajalik kudede hülgamise takistamiseks. Immuunsüsteemi pärssivast ravimist on aga eeldatavad kõrvaltoimed: halvenenud haavade paranemine, nakkused, suuhaavandid ja harvadel juhtudel nahavähk.

Lisaks õppepuudujääkidele ütleb Silva, et tema meeskonnal on hiiremudelitel "varajasi positiivseid märke", et rapamütsiin võib olla võimeline ravima ka TSC-ga seotud neerukasvajaid, nahakahjustusi, ajukasvajaid ja epilepsiat. Cincinnati lastehaigla meditsiinikeskuse tuberkuloosskleroosi kliiniku direktor David Franz lisab, et ravim vähendas tema tehtud väikestes kliinilistes uuringutes neeru- ja ajukasvajaid.

Uue töö tulemused on sarnased veel kahe autismi-habras X-sündroomi ja Retti sündroomiga seotud haiguse avastustega. Teadlased suutsid mõlemat haigust põdevatel hiirtel vaimse alaarengu tagasi pöörata. Silva ütleb kokku, et need tulemused viitavad sellele, et teadlased hakkavad avastama aju talitlushäireid, mis põhjustavad autismi ja mida võib olla võimalik tagasi pöörata.

Need uuringud "viitavad sellele, et meil on ees paradigma muutus arenguhäirete, näiteks autismi suhtes," selgitab ta. Silva sõnul ei tohiks neid haigusi enam vaadelda kui midagi, millega inimene on sündinud, kes usub, et neid häireid saab aju biokeemiat muutes kõrvaldada.

Franz nõustub, et rapamütsiin võib TSC-d põhjalikult muuta, kuid ta märgib, et selle uuringu hiired näitavad ainult mõningaid selle haiguse korral täheldatud õpiraskusi. Ta arvab siiski, et Silva võib oma autasu laiendada kõigile autismihaigetele üle jõu. "Sa võid neid paremaks muuta," ütleb ta, "aga ma ei usu, et sa neid normaliseerid."

Järgmine samm on Silva sõnul rapamütsiini kliiniline uuring TSC-ga inimestel. See uuring on juba käimas Cambridge'i ülikoolis Inglismaal.